首个国产基因疗法终于开出首张处方

界面新闻记者 | 陈杨
界面新闻编辑 | 谢欣

首个国产基因疗法终于开出商业化首方。

9月10日，界面新闻从信念医药获悉，8月24日，其血友病B基因疗法波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）在天津开出全国首张处方。信念医药称，目前，患者凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将长期持续观察疗效及安全性。

波哌达可基注射液是国内首款AAV（腺相关病毒）基因疗法，2025年4月在国内获批，用于治疗中重度血友病B成年患者。这也是信念医药目前唯一商业化的产品。

血友病B主要由凝血因子Ⅸ基因突变引起。关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。当下的标准疗法需要患者终生反复注射外源的血浆源性制品或重组凝血因子。波哌达可基注射液则是以AAV为载体，通过静脉给药将FIX基因导入血友病B患者的体内。这相当于给人体输入“产品制作图”，由人体工厂自己不断制造出FIX，理论上可以做到一次给药，长期有效。

一项10位受试者的5年长期随访结果显示，接受波哌达可基注射液治疗后，90%的受试者年化出血率为0，且完全停止外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗。

但波哌达可基注射液的商业化历程难言顺利。2025年7月，该药公布定价每瓶9.3万元。其按体重给药，患者自付上限达279万元，超出30瓶以外的部分免费提供。

而一年后，其仍未开出商业化首方。信念医药告诉界面新闻，今年6月初，该药患者自付价格降到139万元及以下，相当于“打五折”。8月，公司又终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的商业化。

患者少、定价高，存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市不久、认知度低、更长期数据待积累，都成为波哌达可基注射液“不好卖”的原因。

例如目前血源性、重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的能见度相对其他罕见病更高，医患也相对更了解。有基因治疗公司创始人告诉界面新闻，但从另一面看，有前述可及的蛋白替代疗法存在，药企推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多层面都会存在“转换成本”。

不过在支付端，界面新闻今年8月从信念医药获悉，该药已进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地惠民保。叠加慈善项目后，患者实际支出可能压到100万元以内。

另外，波哌达可基注射液今年再次申报国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节。