心血管新药研发遇瓶颈：诺华重磅药物临床受挫，Lp（a）降低未减心血管风险

9月4日，医药领域传来重磅消息：诺华与Ionis联合研发的针对脂蛋白（a）〔Lp（a）〕的靶向药物pelacarsen，其Ⅲ期临床试验Lp（a）HORIZON结果正式公布。这款承载着行业厚望的候选药物，尽管在降低Lp（a）水平上表现出色，却未能如预期般显著降低心血管事件的发生风险，这一结果无疑为全球心血管创新药研发赛道蒙上了一层不确定性的阴霾。

次日，即9月5日，在“2026亚布力企业家论坛第二十二届夏季年会”的大健康论坛上，国内医药、医疗设备及健康管理领域的领军企业家们齐聚一堂，就心血管疾病的研发困境与防治策略展开了深入而热烈的讨论。一边是跨国药企重金投入的靶点遭遇临床挫折，另一边则是国内产业界对疾病现状的冷静分析与复盘，两者共同揭示了心血管领域正经历的行业变革与挑战。

备受瞩目的靶点遭遇滑铁卢

Lp（a）长期以来被视为心血管疾病领域的一个高度确定性的风险因子。这一指标主要由遗传因素决定，饮食和运动等生活方式干预对其影响甚微。全球范围内，约有20%的人群存在Lp（a）水平偏高的问题。过往的大量遗传学研究已经证实，Lp（a）能够促进动脉粥样硬化斑块的形成，是独立于低密度脂蛋白（LDL）之外的一个重要心血管致病危险因素。

基于这些坚实的遗传学证据，行业普遍对Lp（a）靶向药物的商业与临床价值寄予厚望，甚至将其与曾经大获成功的PCSK9抑制剂相提并论。Pelacarsen的Ⅱ期临床试验数据显示，该药物最高可将受试者体内的Lp（a）水平降低80%；然而，在Lp（a）HORIZON Ⅲ期试验中，尽管同样观察到了Lp（a）水平的显著下降，但研究结果却未能证明这能在整体研究人群中转化为心血管风险的降低。

这一试验结果的公布，让整个行业陷入了困惑与反思。目前，安进、礼来等多家跨国药企仍有同靶点的候选药物处于临床推进阶段，部分药物的Ⅱ期临床数据甚至显示能够实现90%以上的Lp（a）降幅。市场因此抛出了关键疑问：80%和90%的降幅差距，是否足以改写临床结局？

对此，部分观点认为，后续产品需要追求更深层次的指标下降，以期换取心血管保护效果；但也有行业人士质疑，该指标的改善可能无法直接传导至临床获益。倘若后续同靶点药物同样无法交出阳性结果，那么学界持续多年的“Lp（a）升高致心血管病”的因果逻辑或将面临重新审视，Lp（a）检测的临床应用价值也将受到重新评估。

产业界直面心血管研发难题

在“2026亚布力企业家论坛第二十二届夏季年会”的大健康论坛现场，复宏汉霖首席执行官朱俊直指心血管新药研发的现实困境。他坦言，诺华此次针对Lp（a）靶点的临床试验最终得到阴性结果，对整个行业而言无疑是一次沉重的打击。

在朱俊看来，心血管领域已经近10年没有诞生真正具备突破性的新药。即便是NLRP3炎症小体这类曾经的明星靶点，研究也证实相关药物能够大幅下调体内炎症标志物，但依旧未能转化为降低心血管事件的实际获益。放眼全球，当前能够明确证实具备心血管保护获益的新药屈指可数，司美格鲁肽算是为数不多的例外之一。

“将人均预期寿命从75岁提升至80岁，与从80岁提升至85岁，其难度可能截然不同。”朱俊在论坛上提出，人到75岁之后，心脑血管疾病成为一大挑战，而脑卒中至今仍缺乏足够有效的治疗手段。相比之下，肿瘤领域不断涌现新疗法，而心脑血管疾病的药物创新进展却相对缓慢，行业正面临“冰火两重天”的现实。

东软集团联席总裁盖龙佳则在论坛中给出了一组令人震惊的数据：全球每年约有1900万人死于心血管疾病；而在国内，2023年心血管疾病住院患者的人均花费高达约1.6万元。这些数据无疑揭示了疾病所带来的沉重社会与经济负担。

一边是药企持续投入重金进行新药研发，一边是科学天花板的清晰可见。论坛上，多位企业家达成共识：当治疗端创新举步维艰之时，产业增长的突破口将在很大程度上转向预防医学。

爱康集团创始人张黎刚指出，国内医疗体系整体偏向“发病后就医”模式，心血管、脑血管风险的前置筛查存在巨大盲区。他透露，国内35至70岁人群中，脑部血管瘤患者占比约7%，这一比例甚至高于整体癌症发病率；然而，大多数常规体检仅止步于颈部血管检查，大脑成为筛查的“黑箱”。他强调，脑部核磁共振是有效的筛查手段，但传统扫描耗时长、成本高，难以大规模普及。而AI（人工智能）技术的引入，则能够压缩扫描时间、优化影像判读，成为破局的关键。

三博脑科集团创始人、董事长张阳则强调预防永远重于治疗。他指出，即便是医务从业者，也会因为忽视日常筛查而突发心脑血管急症。他呼吁，45岁以上人群应当开展心、脑、肿瘤专项深度健康管理，若有家族病史，筛查年龄还需进一步提前。不要依赖泛化的普通体检，而要针对性地做专项检查，以实现早发现、早治疗。

安顿健康董事长白伟民则分享了院外监测的实践数据：超过八成的心血管意外发生在医院之外。很多人每年参与体检，却依旧遭遇突发心源性事件。他提出，依托医疗级穿戴设备进行长期生理趋势监测，捕捉发病之前身体指标的异常信号，实现风险提前预警，可以与院内诊疗形成有效互补，为心血管疾病的防治提供新的思路。

诺华pelacarsen的失利，无疑给整个创新药行业上了重要一课，也让市场重新认识了心血管新药研发的难度与挑战。面对这一现实，行业需要更加冷静地分析、更加深入地研究，以寻找新的突破点与解决方案。