心血管新药研发遇难题：诺华重磅药物临床受挫，Lp（a）降低未减心血管风险

9月4日，医药领域传来一则重磅消息：诺华与Ionis携手研发的Lp（a）（即脂蛋白（a））靶向药物pelacarsen，其Lp（a）HORIZON Ⅲ期临床试验结果揭晓。这款被业界寄予厚望的候选新药，尽管在降低Lp（a）水平方面表现出色，却未能如预期般显著降低心血管事件的发生风险，这一结果无疑为全球心血管创新药赛道蒙上了一层不确定性的阴影。

次日，即9月5日，在“2026亚布力企业家论坛第二十二届夏季年会”的大健康论坛上，来自国内医药、医疗设备、健康管理等多个领域的企业家们齐聚一堂，就心血管疾病的研发困境与防治路径展开了深入而细致的探讨。一边是跨国药企重金投入的靶点研发遭遇临床挫折，另一边则是国内产业界对疾病现状的冷静分析与复盘，两者共同揭示了心血管领域正经历的行业变革与挑战。

备受瞩目的靶点研发遭遇挫折

Lp（a）长期以来被视为心血管领域一个极为重要的风险因子。这一指标主要由遗传因素决定，饮食、运动等生活方式干预对其影响甚微。据统计，全球约有20%的人群存在Lp（a）指标偏高的问题。过往的大量遗传学研究已经证实，Lp（a）会促进动脉粥样硬化斑块的形成，是独立于低密度脂蛋白（LDL）之外的心血管致病危险因素之一。

基于这些坚实的遗传学证据，业界普遍看好Lp（a）靶向药物的商业与临床价值，甚至将其与曾经大获成功的PCSK9抑制剂相提并论。Pelacarsen的Ⅱ期临床数据显示，该药物最高可将受试者体内Lp（a）水平降低80%；然而，在Lp（a）HORIZON Ⅲ期试验中，尽管同样观察到了Lp（a）水平的显著下降，但研究结果却并未证明这能在整体研究人群中转化为心血管风险的降低。

这一试验结果一经公布，立即在整个行业引发了广泛困惑。目前，安进、礼来等多家跨国药企仍有同靶点候选药物处于临床推进阶段，部分药物的Ⅱ期临床数据甚至显示可以实现90%以上的Lp（a）降幅。市场因此抛出了关键疑问：80%和90%的降幅差距，是否足以改写临床结局？

针对这一问题，部分观点认为，后续产品需要追求更深层次的指标下降，以此换取心血管保护效果；但也有行业人士对此表示质疑，认为该指标的改善可能无法直接传导至临床获益。倘若后续同靶点药物同样无法交出阳性结果，那么学界持续多年的“Lp（a）升高致心血管病”的因果逻辑或将面临重新审视，Lp（a）检测的临床应用价值也将受到重新评估。

产业界直面心血管研发困境

在“2026亚布力企业家论坛第二十二届夏季年会”大健康论坛现场，复宏汉霖首席执行官朱俊指出了心血管新药研发的现实窘境。他直言不讳地表示，诺华此次针对Lp（a）靶点的临床试验最终得到阴性结果，对整个行业而言无疑是一次沉重打击。

在朱俊看来，心血管领域已经近10年没有诞生真正具备突破性的新药。即便是NLRP3炎症小体这类曾经的明星靶点，研究也证实相关药物能够大幅下调体内炎症标志物，但依旧没能转化为降低心血管事件的实际获益。放眼全球，当前可以明确证实具备心血管保护获益的新药屈指可数，司美格鲁肽属于为数不多的例外之一。

“把人均预期寿命从75岁提升至80岁，和从80岁提升至85岁，难度可能完全不同。”朱俊在论坛上提出，人到75岁之后，心脑血管疾病成为很大的挑战，而脑卒中至今仍缺少足够有效的治疗手段。相比肿瘤领域不断涌现的新疗法，心脑血管疾病的药物创新进展缓慢，行业面临“冰火两重天”的现实。

东软集团联席总裁盖龙佳则在论坛中给出了一组令人震惊的数据：全球每年约1900万人死于心血管疾病；而在国内，2023年心血管疾病住院患者的人均花费约1.6万元。这些数据无疑揭示了疾病所带来的沉重社会与经济负担。

一边是药企持续投入重金进行新药研发，一边是科学天花板清晰可见。论坛上，多位企业家形成共识：当治疗端创新举步维艰之时，产业增长的突破口将在很大程度上转向预防医学。

爱康集团创始人张黎刚指出，国内医疗体系整体偏向“发病后就医”模式，心血管、脑血管风险的前置筛查存在巨大盲区。他透露，国内35至70岁人群中，脑部血管瘤患者占比约7%，这一比例甚至高于整体癌症发病率；但大多数常规体检仅止步于颈部血管检查，大脑属于筛查“黑箱”。脑部核磁共振是有效的筛查手段，但传统扫描耗时长、成本高，难以大规模普筛。而AI（人工智能）技术的引入，则能压缩扫描时间、优化影像判读，成为破局的关键。

三博脑科集团创始人、董事长张阳强调，预防永远重于治疗。即便是医务从业者，也会因为忽视日常筛查而突发心脑血管急症。他呼吁，45岁以上人群应当开展心、脑、肿瘤专项深度健康管理，若有家族病史，筛查年龄还需进一步提前。不要依赖泛化的普通体检，而要针对性地做专项检查。

安顿健康董事长白伟民则分享了院外监测的实践数据：超八成心血管意外发生在医院之外。很多人每年参与体检，却依旧遭遇突发心源性事件。依托医疗级穿戴设备进行长期生理趋势监测，捕捉发病之前身体指标的异常信号，实现风险提前预警，可以和院内诊疗形成互补，为心血管疾病患者提供更加全面的健康保障。

诺华pelacarsen的失利，无疑给整个创新药行业上了重要一课，也让市场重新认识了心血管新药研发的难度与挑战。面对这一现实，业界需要更加冷静地分析、更加深入地研究，以寻找新的突破口与解决方案。