打通听觉重建“最后一公里”！基因治疗在先天性耳聋领域取得突破，听觉脑干植入装置审批进入倒计时

8月29日，2026腾冲科学家论坛·生命科学与大健康专题活动在四川成都盛大启幕。此次论坛以“汇聚西部创新资源 共筑生命健康高地”为核心主题，由腾冲科学家论坛组委会办公室、中国卒中学会以及四川大学携手联合主办，吸引了来自两院院士、医学领域权威专家、产业界代表等各界嘉宾共计500余人齐聚蓉城，共同探讨生命科学与大健康领域的前沿话题。

据徽声在线记者从本次论坛现场获悉，我国在基因治疗研发领域已取得显著进展，整体实力位居全球第二。特别是在先天性耳聋的治疗方面，基因治疗技术已取得临床成效，为众多遗传性耳聋患儿带来了恢复听力的希望。目前，听觉脑干植入装置已进入国家药监局的审批最后阶段，有望在年内获得批准，这一突破将打通听觉重建的“最后一公里”，为先天性耳聋患者带来全新的治疗选择。

此外，论坛上还就肝癌精准诊治、脑机接口技术、老年听力与认知干预等议题展开了热烈讨论，吸引了众多与会者的关注。

肝癌治疗新挑战：术后复发转移成难题

在论坛开幕式上，云南省人民政府副秘书长赵谨、四川大学党委常委及副校长刘超、大会主席及中国科学院院士兼中国卒中学会会长王拥军、腾冲科学家论坛联合主席及中国科学院院士饶子和等领导先后发表致辞。他们充分肯定了论坛作为高端学术平台，在推动西部生命健康产业创新发展方面所发挥的积极作用。

现场还举行了“双招双引”项目集中签约仪式，共有20个招商引资项目成功签约，总投资金额高达10.05亿元，项目涵盖生物医药、人工智能、中药产业等多个领域，为西部生命健康产业的发展注入了新的活力。

开幕式结束后，魏于全、阎锡蕴、杨正林、王拥军、周俭、胡海岚等6位院士以及吴皓等5位专家围绕生命科学与医学前沿领域依次作了主旨报告，分享了各自领域的最新研判和前沿成果。

中国科学院院士、四川大学华西医院临床肿瘤中心主任及生物治疗国家重点实验室主任魏于全在题为《生物技术药物与生物治疗研究进展与发展趋势》的报告中介绍，全球新上市药物中生物技术药的占比已高达40%，进入临床三期的生物药数量较十年前增长了4倍。这一数据充分显示了生物技术药物在医药领域的快速发展和巨大潜力。

他进一步表示，组学技术、结构生物学与合成生物学的突破正在推动细胞治疗、抗体药物、基因治疗、mRNA疫苗等领域快速迭代。我国已有8款CAR-T细胞治疗产品获批上市，针对实体瘤的治疗也取得了显著进展。同时，个性化肿瘤新抗原疫苗已在胃癌等瘤种的临床应用中显现出良好疗效，为肿瘤患者提供了新的治疗选择。

魏于全还特别提到，我国在基因治疗研发方面已取得显著成果，整体实力位居全球第二。目前，眼部注射类基因治疗费用已大幅降低至百元人民币左右，为黄斑变性、遗传性视网膜劈裂症等罕见病患者带来了福音。

中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长周俭则聚焦于肝癌精准诊治的创新技术。他介绍，我国肝癌新发病例占全球的42%，但五年生存率长期徘徊在14%左右。早诊早治是提升肝癌疗效的关键，然而当前临床面临的最大难题是大部分患者一旦确诊已处于中晚期，即使经过手术切除，术后仍有50%的患者面临复发转移的风险。

为了应对这一挑战，中山医院团队研发了血液蛋白与DNA联合检测试剂盒，已实现规模化临床应用，最小可发现5毫米的极早期病灶。此外，团队还创新性地将肿瘤切除后的“废弃肝”与活体供肝联合移植以挽救重症患者，并改良了离断肝脏联合门静脉结扎的分阶段肝切除技术，使众多此前被判定无法手术的晚期肝癌患者获得了手术机会。相关经验已在全国推广应用数千例，为肝癌患者带来了新的希望。

基因治疗拓展至先天性耳聋领域

当前，基因治疗的应用边界正在不断向更多疾病领域延伸，先天性耳聋是其中的重要方向之一。世界卫生组织《世界听力报告》曾预计，到2050年全球将有约四分之一的人口存在不同程度的听力损失，其中相当比例集中在儿童与老年人两端。为此，国家卫健委在全国组织开展了老年听力健康促进行动（2024—2027年），将老年听力干预列为促进健康老龄化的重要任务。

国家卫生健康委新生儿听力筛查专家组组长、上海交通大学医学院附属第九人民医院院长吴皓在接受徽声在线记者采访时表示：“在新生儿群体中，先天性耳聋的发病率高达千分之一至千分之三。”回顾20世纪90年代以前，由于缺乏早期筛查手段，新生儿听力障碍往往要在三四岁才被发现，这彻底错失了最佳言语发育期，导致患儿最终只能进入聋哑学校。

转折点出现在2000年初，医学界开始大力推动新生儿听力筛查工作，采用耳声发射技术在出生后72小时内进行听力筛查。这一举措确立了“1个月筛查、3个月诊断、6个月干预”的“1-3-6”体系。2010年，原卫生部成立全国新生儿听力筛查专家组进行全面推广，这一制度的落地使得我国因先天性耳聋进入聋哑学校的儿童数量大幅度下降。

吴皓接受每经记者采访 每经记者 胥帅 摄

在此基础上，吴皓团队进一步将研究目光投向了病因层面。他们发现，先天性耳聋约50%与遗传因素相关，目前已明确的相关致聋基因约有150至200个，其中不少已具备开展基因治疗的可行性。这为先天性耳聋的治疗提供了新的思路和方法。

吴皓特别提到，由OTOF基因突变导致的一类遗传性耳聋，通过基因治疗载体递送实现蛋白功能补充，已在临床上帮助患儿恢复了听力。这一成果被认为是人工耳蜗之外的又一重要治疗方向，为遗传性耳聋患儿带来了新的希望。

吴皓表示，团队仍在积极探索针对不同致聋基因的基因替代与基因编辑方案，期待未来几年有更多相关药物陆续获批上市，为先天性耳聋患者提供更多、更有效的治疗选择。

脑机接口技术加速落地 耳聋治疗迈向新阶段

除了基因治疗外，脑机接口相关技术也在加速落地应用。吴皓表示，对于因耳蜗或听神经结构异常导致人工耳蜗植入效果不佳的患儿，其团队自2018年起就开始研发将人工听觉装置直接植入中枢听觉通路的技术。2019年，团队完成了首例植入手术，目前已有患儿进入普通学校正常学习交流。相关植入装置正处于国家药监局的审批最后阶段，年内有望获批上市。这一突破将打通先天性耳聋患儿听觉重建的“最后一公里”，为他们带来全新的听觉体验。

老年听力健康同样是本次论坛关注的重点之一。吴皓团队一项为期两年的随机对照研究发现，佩戴助听器的老年人认知功能较仅接受健康教育的对照组出现显著改善。这一发现提示老年听力下降是导致认知衰退的重要影响因素之一，为老年听力健康的干预提供了新的科学依据。

“过去普遍认为‘人老耳背’是单纯的生理现象，但最新的医学研究证实，老年人听力下降是认知功能改变（即老年痴呆）的重要影响因素。”吴皓表示，听力受损导致外界信息输入大幅减少，进而引发大脑广泛的神经与结构性改变。因此，关注老年听力健康对于预防老年痴呆具有重要意义。

过去20年，我国通过将新生儿听力筛查、人工耳蜗技术纳入医保并推动集中采购等措施，已大幅降低相关诊疗费用，使大部分患者能够获得可及的服务。未来，随着脑机接口、听觉脑干植入和基因治疗技术进入临床应用，仍需通过技术迭代和政策支持逐步降低价格，让更多患者受益。具体时间表尚不明确，但这一趋势已不可逆转。

吴皓坦言，现阶段听觉重建更多解决的是“听得见”的问题，患者在噪声环境下往往“听不太清”。这一难题的破解仍依赖听觉皮层信号记录与解码等脑机接口技术的进一步突破。相关研究目前仍处于研发阶段，但已展现出巨大的潜力和前景。