中国最贵药物大幅降价140万，基因治疗商业化之路如何走？

中国最昂贵药物价格直降140万元

记者 刘晓诺

曾以279万元/针创下中国最高药价纪录的基因治疗药物，如今正面临销售困境。

这款名为波哌达可基注射液的药物由信念医药研发，于2025年4月正式获批上市，专门用于治疗血友病，其商业化推广由武田中国负责。

6月13日至14日，在天津市友爱罕见病关爱服务中心主办的2026年天津血友病国际交流与发展大会上，徽声在线从信念医药处获悉，目前国内尚未有患者自费使用过这款血友病基因治疗药物，所有用药患者均通过临床试验入组。

6月18日，信念医药商务管理副总裁谢祖全向徽声在线透露，今年6月初，公司已对药物价格进行调整，目前患者自付价格已降至139万元及以下。在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付费用可控制在100万元左右。降价后，已有多位患者向公司咨询用药事宜，预计数月内将开出首张处方。

波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈，患者无需再每年接受数十次甚至上百次的注射治疗。然而，作为一次性治疗药物，它也面临着与CAR-T等天价抗癌药相似的商业化难题。

受访患者普遍对基因治疗药物持观望态度。首要原因在于价格过高；同时，他们希望看到更长期的疗效和安全性数据。

北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多位与会专家认为，从长远来看，将血友病基因疗法纳入医保体系，不仅有助于减轻罕见病患者的经济负担，还能在长期内节省医保支出。

有专家建议探索高值罕见病药物的多元支付方式，如分期付款、按疗效付费等，以缓解患者的支付压力。考虑到中国基因治疗产品的价格仅为国外竞品的3%至5%，有专家提出，可以吸引海外患者来中国接受基因治疗，用国际支付反哺国内患者。

价格与疗效的博弈

谢祖全表示，波哌达可基注射液获批数月后，信念医药便做好了商业化准备。2026年一季度，公司综合考虑多方面因素后，决定将价格降至最低。当时已有个别患者表示想要用药，公司建议他们再等待一段时间，“不能让患者用药几个月后就面临降价”。

该款药物由信念医药自主研发

长期关注基因治疗的孙鲁庆表示，基因疗法对大多数人来说仍然过于昂贵。作为山东齐鲁罕见病血友组织协作联盟理事长和一名血友病患者，孙鲁庆目前使用的是凝血因子治疗。2025年，他的治疗总费用约为37万元，经医保报销和慈善援助后，自费部分为6万多元。

血友病是一种隐性遗传性疾病，由于基因突变导致患者体内缺乏凝血因子，关节、肌肉等部位会频繁自发出血，严重时疼痛可能超过分娩，反复出血还可能导致关节残疾。静脉注射直接补充凝血因子是最成熟普遍的治疗方法，但患者每年需接受数十次甚至上百次注射，很多人手背已无处可扎针，甚至因针孔疤痕钙化而扎针时发出“咯吱”声。

“血友病患者中很多都是贫困户，几万元的支出对他们来说都是很大负担，凝血因子治疗他们经常是忍受不了的时候才去打。”孙鲁庆说，目前大部分病友需要依靠家庭支撑。有工作的病友会开个小门市或去电子元件厂等地方打工。

在2026年天津血友病国际交流与发展大会上，北京病痛挑战基金会发布了一份《血友病创新疗法支付方案及全球策略》（以下简称《报告》）。《报告》显示，89.9%的患者愿意选择基因治疗，但他们对基因治疗的支付意愿中位数约为5万至8万元。92.9%的患者最大的顾虑是费用过高，其次是医保无法覆盖。

据《报告》，80%的血友病家庭年收入低于8万元。在46%的血友病家庭中，治疗支出占家庭总收入的40%以上，已构成灾难性支出。

浙江血友俱乐部会长刘书畅表示愿意尝试基因治疗，但也为高昂的费用犹豫不决。他们调研发现，如果患者是18至20岁的孩子，父母可能会不惜一切代价治疗；但如果患者已经超过35岁且靠自己生活，往往舍不得花钱治疗，担心无法收回成本。

除了费用问题，患者最大的顾虑在于疗效、安全性和长期不确定风险。

最早参与波哌达可基注射液临床研究（IIT）的10例患者已用药4至5年。在会议上，中国医学科学院血液病医院主任医师薛峰展示了这批患者的长期随访数据，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性超过50%，3例在35%至50%之间，另外2例高于10%。输注6个月后至今，9例患者保持0出血且未使用因子。信念医药也在公众号上披露，在IIT中所有受试者均未出现≥3级的不良反应，无严重不良事件，无抑制物产生。

根据《血友病治疗中国指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高于40%不属于血友病范畴，5%至40%属于轻型血友病，1%至5%属于中间型，低于1%属于重型。

孙鲁庆与参与该药物临床试验的病友交流后认为效果并不十分理想，因为他们用药之初凝血因子水平会大幅上升，但一年半载之后就会下降。他们有些担心，“既然会下降，那以后是不是还是会出血？”不过他也了解到，目前已经用药的患者基本没有出血情况。

在刘书畅看来，凝血因子水平达到40%就相当于正常人水平，日常生活几乎没影响；但跌到10%左右效果可能就不如意了。“就看药物疗效能保持多久。如果有个10年或者15年，那都已经算是赚了。”刘书畅了解到，在使用了美国同类药物的台湾患者中，7年后的有效率约有50%。他与信念医药交流得知，国产基因治疗技术有迭代升级，超过10年仍有效的概率很大。

苏州、河北等地的受访患者向徽声在线表示，他们也想进一步观望用药10年后的有效性和安全性。

全球血友病患者数量庞大

有人认为血友病已是不太罕见的罕见病类型之一，全球约有40余万名血友病患者。按发病率计算中国约有4万名患者。但波哌达可基注射液的实际受众远没有这么多。

血友病分为A、B两种类型，波哌达可基注射液是针对血友病B的疗法。信念医药在申报2025年商保创新药目录时提到，目前已诊断的注册登记血友病B型患者有3782例，潜在符合基因治疗标准的患者约600例。

相比之下超80%的血友病患者都是A型。信念医药也有在研的血友病A基因治疗药物，2026年3月已开始III期临床试验。

国内还有一款血友病A基因治疗产品由饶毅创办的华毅乐健公司研发，正在国内进行III期临床试验。2026年上半年该产品已按照乐城先行区的相关政策在华西乐城医院转化收费，医院收费价为68万元/针，目前也未有患者自费使用。

“我们现在已经做好了万全的准备就等着有患者来接受治疗了。”华西乐城医院院长助理兼项目发展部部长、乐城管理局医疗能力建设部副部长向瑾向徽声在线表示最近已有患者向医院咨询该血友病A基因治疗项目。

向瑾说企业在乐城是以最低的价格进行转化收费现在的定价并不一定是药品上市后的定价。

能否实现按疗效分期付费？

波哌达可基注射液降价后的几周时间里已有10多名患者来找信念医药咨询用药相关事宜。他们所在地的惠民保都纳入了波哌达可基注射液患者想在确认惠民保能报销之后用药。

目前波哌达可基注射液已经进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆等六地惠民保各地报销比例不一（通常是30%左右）赔付上限从20万元到50万元不等。此外各地还有不同的慈善项目支出有望压到100万元以下。

谢祖全说他们最初就计划让波哌达可基注射液进入惠民保信念医药的合作伙伴武田也在持续与各地惠民保谈判。他们2026年也打算继续申报商保创新药目录。

国家医保有“五十万不谈三十万不进”的半公开门槛与波哌达可基注射液同价位的抗癌药CAR-T已经上市多年同样是一次性治疗也没有进入国家医保。

多位与会企业人士、医生、学者认为将基因治疗产品纳入国家医保长期看有助于节省医保基金。医保可以采取定额付费的方式比如只支付30万元或者采取分期付费、按疗效付费的方式。

饶毅认为对重要新药罕见病患者的个人支出应该尽快达到零国家医保应该承担起这项重担长期看也可以给医保节省开支。

一位江西患者告诉饶毅他每年治疗血友病的总费用大约在50万元。饶毅据此计算如果地方医保每年为每位血友病患者支付50万元5年的医保支出就是250万元。如果基因治疗药物为100万元地方医保每年分期支付25万元只要有一年没有效果下一年医保就停止支付。这样一来5年内医保付费至少减半也会要求厂家保证生产质量。几年之后病人治愈也不需要其他医保支出。

“（这种模式）带来的都是好处没有要求任何一方承担风险。”饶毅指出罕见病大部分是遗传造成可以用基因疗法，“血友病的途径如果走通了其他的罕见病和能够基因治疗的常见病都能用这个方法。我觉得特别值得”。

血友病专家、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池算了笔账：现有的血友病疗法在他们当地年均费用30万元就算是279万元的基因治疗药物分摊到10年年费也不到30万元。

前述《报告》显示对基因治疗等“一次性治疗”的高额支付问题疗效导向支付是全球趋势。

欧洲多国医保已将“基于治疗效果的支付”作为谈判高价罕见病基因疗法的标准做法例如意大利和西班牙针对CAR-T疗法采用疗效挂钩的分期付款模式在输注时、6个月和12个月各自支付疗效未达标则不付后续款项缓解预算压力也降低无效支付风险。

在美国医疗支付方更加多元。商保与药企签订了按疗效的退款合同保险公司也推出了基因疗法的再保险等措施但整体推进相对谨慎。更多进展集中在州医保（Medicaid）层面：美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）通过CGT Access Model正在尝试让联邦政府代表州的Medicaid与药企谈判CMS与药企谈价格折扣和基于结果的返利等关键条款各州Medicaid再决定是否签约并需要执行统一准入政策。

《报告》也提出了一套支付方案：如果有一款100万元的基因治疗产品惠民保的50万元加患者自付的50万元足以启动基因治疗。患者和惠民保各自拿出25万作为首期付款。余下款项采取分期付款模式：患者分4期支付每年12.5万元在第1、2、4年时做疗效评估指标未达标则予退款。同时企业可建立起一套匹配基金（比如以海外患者收入反哺国内）给予患者最高25万元的支持。患者累计自付达50万元时触发患者援助项目支付封顶。

海外患者或可成为“输血”来源

谢祖全说信念医药也正向海外推广药物，“我们也参加了很多国际大会发表数据让国际专家看到中国有款同类最佳的产品价格也就是美国同类产品5%的水平”。

在2022年至2024年间有3款血友病基因疗法在欧盟、美国等地获批：两款针对血友病B型的药物定价350万美元一款针对血友病A型的药物定价290万美元。三款药中有两款药物近两年已因商业化不及预期或其他原因撤市其中一家公司坦言“未能找到合格买家”只有一款血友病B基因治疗药物还在售。

谢祖全说波哌达可基注射液正在美国、沙特阿拉伯申报注册获批后可在海外上市。他们也希望境外患者能来中国用药。不过药企的慈善赠药政策只针对中国大陆患者境外患者要根据实际用量支付并非139万元封顶他们来华用药的结算与保障安排将在当地监管与医院合规框架下另行明确。

“血友病国际患者组织应该建议他们的患者都来中国。他们花一整个月在中国以相当低的价格治愈还能坐高铁游览这个美丽的国家。”6月13日饶毅对世界血友病联盟主席Cesar Garrido打趣道。

Cesar Garrido和各国病友组织代表最关心的问题是为何中国能便宜这么多？

信念医药董事长肖啸说在早期投入阶段波哌达可基注射液从IND申报到获批用时不到5年实际投入约3000万美元比起国外通常说的“10年时间、10亿美元”已大幅压缩。药物生产成本平均到每个患者身上也较低。该药物在中国的定价较少考虑前期投入更注重生产的实际成本盈利空间小。企业会因支付端的因素把价格尽可能降低看患者是否可及。

华毅乐健CEO王洪媛也说如何降低成本和价格也是创新药研发中的一环。该公司血友病A基因治疗产品的全球对标产品定价约290万美元即便在美国市场也面临支付压力。“剂量和成本是线性关系我们研发时就要想如何保证疗效同时把剂量打下来”王洪媛说相比国外竞品他们做到了1/20的剂量、1/30的价格。

但她也指出除了生产成本外还有合规成本、推广成本和企业定价策略等都会影响药价。跨国药企倾向于溢价定价但华毅乐健的策略更倾向于普惠定价。

Cesar Garrido对徽声在线表示中国疗法可能成为新的治疗选择但患者和医生仍需更多信息建立信任并且更充分地了解他们如何在中国接受治疗。

他也指出价格确实是很重要的因素不过心理因素等因素对患者的决策来说也很重要，“许多血友病患者可能在长达三四十年的时间里都在自己的城市接受同一名医生的治疗。对患者来说离开熟悉的医生就已经是个艰难的决定”。

他认为对美国患者来说中国可能太远了欧洲患者又往往不愿接受欧洲之外的东西。未来可能是亚洲、西太平洋地区和非洲的患者先来到中国接受血友病基因治疗。

印度血友病联合会青年组主席Saurabh Nalamwar告诉徽声在线他也曾困惑为何中国基因治疗这样便宜现在他则对中国的基因疗法“很有信心”。他已经邀请相关企业前往印度请他们考虑在当地开展业务。

Saurabh Nalamwar认为生命质量很重要。在印度的血友病患者中总有些人经济状况较好哪怕没有政府的支持他们也会对这些疗法感兴趣。

前述《报告》主要研究者、病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川说他们也面向外国患者开展了调研。除了考虑安全性、疗效和长期随访等问题之外外国患者也考虑价格比如中南亚的中高收入国家患者能承受的价格最多是80万元。

此外郭晋川指出在医疗保障水平较高的国家或地区患者在当地不用花钱就可获得非因子治疗等其他创新疗法他们会更关注基因治疗的长期成本或增量价值。对这些患者来说支付大额费用、来中国接受尚无更长期的随访数据的基因治疗产品动力也会比较有限。