AI制药：临床验证与关键卡点的深度剖析

徽声在线9月18日讯（记者 武超 于淼）在过去的两年里，AI制药在药物研发的前端环节展现出了显著的效率提升，特别是在算法的不断迭代、BD（商务拓展）交易的活跃以及估值融资的快速增长等方面，都取得了令人瞩目的进展。然而，与此同时，AI制药在另一端却面临着节奏错位的问题，临床验证的漫长过程、数据孤岛的打通难题、复合型人才的短缺以及监管体系的完善，这些决定AI制药最终能否成功落地的关键环节，仍需要更长时间的努力和积累。

在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间，AI制药所面临的现实瓶颈被多家企业和行业专家多次提及。尽管如此，多位专家也表示，AI在药物早期安全性预测以及分子生成效率方面已经有了明确的提升，产业界也正在积极推动数据标准化和干湿闭环（即计算与实验相结合）的落地实施。这些进展能否最终转化为临床成功率的提升，成为了行业下一阶段需要重点回答的问题。

临床成功率：AI制药的试金石

近期，由西湖大学、西湖实验室和西湖制药联合研发的盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）成功获得了国家药监局的附条件批准上市。据公开资料显示，这是国内首款依托AI辅助研发技术实现上市的新药，标志着AI制药在国内取得了重要突破。

然而，在完全由AI驱动研发的药物领域，进展最快的也仅进入了III期临床阶段。9月10日，英矽智能（03696.HK）宣布其研发的Rentosertib分别在北京协和医院和上海市肺科医院完成了首例患者入组并给药，预计将在2029年读出顶线数据。Rentosertib作为全球首个由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物，针对特发性肺纤维化（IPF）这一难治性疾病，备受业界关注。

英矽智能联席CEO兼CSO任峰在接受采访时表示，AI在医药研发前端确实具有降本增效的作用。他举例说，AI将候选药物从靶点发现推进至PCC（临床前候选化合物）确认的平均时间缩短至12至18个月，而传统药物的平均周期则约为4.5年。以Rentosertib为例，其合成78个分子仅耗时1.5年、投入260万美元，而传统方式则需要4.5年、数千万至上亿美元的成本。

然而，任峰也坦诚地指出，效率提升之外，真正决定AI制药能否成立的问题在于临床成功率。他表示，目前还没有数据能够证明AI开发的药物可以在临床上提高成功率，主要原因是临床验证本身周期极长，且截至目前还没有一款真正由AI开发的药物走完全部研发流程并成功获批上市。

据中邮证券研报引用国外行业研究数据，AI制药在极大加速临床1期进程的同时，也将成功率由传统经验水平的40%-65%提升至80%-90%。然而，在2期及后续的进展中，AI制药的表现尚未看出明显的差异优势（成功率均在约40%）。

尽管如此，BD交易的活跃仍然从市场端验证了AI制药平台的商业价值。英矽智能在2026年内已公布多起对外授权合作，合作方包括礼来、SK生物制药、施维雅、武田制药等国际知名药企，合约总价值近70亿美元。任峰透露，公司正利用这些BD收入培育自有的First-in-class管线，未来可能转向自主临床或销售，实现商业模式的转型与丰富。

AI制药的关键“卡点”何在？

整体来看，AI制药还未完全延伸到产业化全链条。在大会的讨论中，多位嘉宾提到了当前制约行业发展的几个关键“卡点”。

和黄医药（00013.HK）高级副总裁唐飞用“信任”一词概括了AI在药企落地过程中的核心障碍。他将这一信任危机拆解为三个层面：首先是人的信任问题，不少研发人员担心AI会取代自己的工作，因此药企在推进AI转型时需要对岗位权责和业务流程进行系统性重构；其次是科学家的信任问题，面对没有历史数据积累的全新靶点，科学家难免对AI的挖掘能力产生疑问；最后是行业对AI输出结果本身的信任问题，由于AI存在固有的幻觉问题，加上药企内部数据大多分散在不同异构系统中，即便模型本身能力很强，如果底层数据没有打通，AI输出的结论也可能偏离事实。

北京深势科技股份有限公司生物医药行业总经理张鹏则认为，从AI研发药物的底层模型角度来看，仍存在较大的提升空间。他指出，在AI计算场景中，科研人员往往需要拿到最终实验数据才能反向验证计算流程的准确性，因此行业需要搭建AI SaaS模式下的“干湿闭环”智能系统。然而，当前的主要难点正是如何将智能体系统与实验系统打通，真正实现干湿闭环。目前行业尚未形成一套成熟、可规模化落地的解决方案，以适配多样化的研发场景。

上海医药中央研究院常务副院长田正隆则提出了同质化与数据孤岛的问题。他表示，如果单纯依赖公开开源模型或特定合作企业的模型，不同企业获得的答案和解决思路会趋于类似。更关键的是，药企之间不愿分享失败数据，导致模型只能获取到部分关键数据。对于任何模型而言，只有同时拥有成功数据和失败数据，才能形成闭环并回答未知的问题。因此，能否打破数据孤岛，是未来AI制药能否真正解决从0到1问题的关键。

人才瓶颈也被反复提及。任峰表示，制约AI制药规模化商业落地的核心因素并非算法或算力，而是既懂AI又懂制药的复合型专家稀缺。张鹏对此有更具体的描述：“AI制药行业最紧缺的岗位不是算法工程师，而是能把AI设计的分子挑出来、送进湿实验验证、再把实验结果反馈给模型迭代优化的人。”

合成可行性则是被低估的工程瓶颈。张鹏在接受采访时表示，AI设计分子在虚拟评价环节表现良好，但真正把一个分子从计算机上变成实体分子时，合成环节仍有大量门槛没有打通。他进一步称，大分子的合成在高通量上当前比小分子更有优势，国内完善的上下游工业生态及国家专项支持有望更快解决合成与工艺放大的难题。

上海人工智能实验室医学智能中心负责人徐捷则表示：“AI落地不仅是技术引进，更是人才结构重组与决策模式变革。我们缺的不是更聪明的模型，而是把模型变成生产力的耐心。”

资本热度下的AI制药探索

此外，AI制药领域还受到了资本的广泛关注，互联网巨头也在加速入场布局。

“目前国外的Google、国内的字节和阿里都在积极布局AI制药领域，且今年创业企业的投融资也非常火热。我觉得这对于整个行业会形成合力影响。”任峰表示。

这种热度最直接的体现是在大会开幕前一天的一笔融资。9月16日，字节跳动分拆的AI制药公司新生探途（Anew Labs）成功完成了首轮外部融资2.9亿美元，引发了业界的广泛关注。

那么，互联网大厂做AI制药与现有的专业AI制药公司相比有何竞争优势呢？张鹏以深势科技为例进行了比较：“没有企业有精力布局所有方向，因此可以互为补充。Anew Labs等从药物层面构建自己的平台技术壁垒以及分析能力、整体模型的能力；而我们深势科技则定位为赋能者，帮助药企从0到1构建专属干湿闭环体系，不做自营管线研究。”他还认为，未来可能所有制药企业都会有自己的AI科学家团队。

生态建设也是AI制药突破瓶颈的关键所在。闵行区委副书记、区长吴强表示，闵行区的研发经费投入占比达8%，居全市首位；同时拥有上海交通大学、华东师范大学等高校资源以及8家三甲医院及华山医院虹桥院区等优质医疗资源。这构成了上海AI制药路径的一个关键特征：不追求单点技术突破，而是依托密集的临床资源、高校科研能力和产业政策支持，构建从基础研究到临床转化的完整生态。英矽智能、深势科技、剂泰科技（07666.HK）等企业均在上海设有核心研发或运营团队。

关于行业的关键转折点，任峰认为应该是“真正由AI主导发现的药物在临床三期获得成功”，并称之为AI制药的“DeepSeek时刻”。他预计未来3至5年内会有AI主导的药物获批或者在三期获得成功，“我觉得这将是对整个行业的强心针，AI制药行业会更蓬勃发展。”

（徽声在线记者 武超 于淼）