国内首款基因疗法药物开出首张商业化处方

徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首款自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化首张处方。

9月10日消息，据徽声在线从信念医药处了解，8月24日，其研发的血友病B基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），在天津成功开出了全国首张商业化处方。信念医药方面透露，经过治疗，患者的凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，达到了预防出血的治疗目标，后续将持续观察其长期疗效及安全性。

波哌达可基注射液作为国内首款基于AAV（腺相关病毒）的基因疗法，于2025年4月正式获得国内批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。这也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引发的遗传性疾病，患者关节和肌肉反复出血，严重时可导致终身残疾。当前的标准治疗方法是患者需终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子。而波哌达可基注射液则采用AAV作为载体，通过静脉给药的方式，将FIX基因导入患者体内。这相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行持续制造FIX，理论上实现一次给药，长期有效。

一项对10位受试者进行的5年长期随访研究显示，接受波哌达可基注射液治疗后，90%的受试者年化出血率为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，显示出显著的治疗效果。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药公布定价为每瓶9.3万元，按体重给药，患者自付上限高达279万元，超过30瓶的部分则免费提供。但即便如此，一年后该药仍未开出商业化首方。信念医药向徽声在线透露，今年6月初，该药的患者自付价格已降至139万元及以下，相当于打了五折。8月，公司又做出了重要决策，终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的商业化进程。

患者数量少、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间尚短、认知度低、更长期的数据有待积累，这些都是波哌达可基注射液在商业化过程中面临的挑战。

以血友病治疗为例，目前血源性、重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的知晓度相对其他罕见病更高，医患双方也相对更为了解。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，但从另一方面看，正是由于存在这些可及的蛋白替代疗法，药企在推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多个层面都会面临一定的“转换成本”。

不过，在支付端，徽声在线今年8月从信念医药处获悉，该药已成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保项目。叠加慈善项目后，患者的实际支出有望压至100万元以内，大大减轻了患者的经济负担。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，有望进一步拓宽其市场覆盖面。