国内首款基因疗法药物开出首张商业化处方

徽声在线记者 | 林悦
徽声在线编辑 | 李明

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化首张处方。

据徽声在线9月10日消息，信念医药于8月24日在天津成功为一名血友病B患者开出了全国首张波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）的处方。信念医药方面透露，经过一段时间的治疗，该患者的凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，成功达到了预防出血的治疗目标。目前，患者正在接受长期持续的观察，以评估药物的疗效及安全性。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国内批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。这也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品，标志着我国在基因治疗领域取得了重要突破。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引起的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而导致终身残疾。传统的治疗方法需要患者终生反复注射外源的血浆源性制品或重组凝血因子，给患者带来了极大的痛苦和经济负担。而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行制造出FIX，理论上可以实现一次给药，长期有效。

根据一项为期5年的长期随访研究，接受波哌达可基注射液治疗的10位受试者中，有90%的受试者年化出血率为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗。这一结果充分证明了波哌达可基注射液的疗效和安全性。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药公布定价为每瓶9.3万元，且按体重给药，患者自付上限高达279万元。虽然超出30瓶以外的部分免费提供，但高昂的价格仍然让许多患者望而却步。一年后，该药仍未开出商业化首方，面临着巨大的市场挑战。

为了推动波哌达可基注射液的商业化进程，信念医药采取了一系列措施。今年6月初，该药患者自付价格降至139万元及以下，相当于“打五折”。同时，公司还终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的商业化推广。尽管如此，患者少、定价高、存在替代疗法以及基因治疗药物认知度低等问题，仍然成为波哌达可基注射液“不好卖”的主要原因。

有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，目前血源性、重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的能见度相对其他罕见病更高，医患也相对更了解。然而，这也意味着药企在推广全新的基因疗法时，需要克服患者和医生等多层面的“转换成本”。

不过，在支付端，信念医药也在积极寻求解决方案。今年8月，徽声在线从信念医药获悉，该药已进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。叠加慈善项目后，患者实际支出可能压至100万元以内，大大减轻了患者的经济负担。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，有望进一步降低患者用药成本，推动基因治疗药物的普及和应用。