国家药监局“先锋计划”意见征集收官：类器官、器官芯片成焦点，科学家、企业、资本如何看待？

2026年8月7日，国家药监局药品审评中心（CDE）推出的“先锋计划”已正式实施满一个月。该计划聚焦于推动类器官、器官芯片等新方法学（NAMs）在药物研发领域的创新应用试点，目前意见征集阶段已圆满结束。这一举措标志着我国在药物研发领域迈出了重要一步，为行业带来了新的发展机遇。

回溯过往，新药研发过程中，实验猴的高昂价格（约20万元一只）和临床试验的漫长周期，一直是制约行业发展的两大难题。而如今，随着政策的引导和支持，通过人工构建的模拟生命系统来验证新药的有效性和安全性，已不再是遥不可及的科幻梦想，而是逐渐成为现实。

尽管类器官、器官芯片对于普通大众而言仍显陌生，但产业界的动向已清晰表明其巨大潜力。今年3月，它们被纳入“十五五”规划，成为国家重点发展的领域。到了2026年，该赛道上的公司已公开披露的融资金额更是超过了2025年全年的总和。然而，在“先锋计划”落地之前，这条赛道还面临着“药企等待法规完善、临床等待收费标准明确”的僵局。随着政策的闸门开启，这些长期存在的堵点能否得到有效打通，成为了科学家、企业和资本共同关注的焦点。

新方法学：旨在减少/优化/替代传统动物试验

新方法学（NAMs）是指那些不依赖传统动物试验，而是以人类生物学相关性为导向的创新方法或策略。要深入理解“先锋计划”和NAMs，首先需要了解类器官和器官芯片的基本概念。

干细胞，作为人体自带的“种子细胞”，具有自我复制和分化成多种功能细胞的能力。类器官正是利用这种细胞，在人工环境下培育出的迷你器官组织，能够在器官水平上模拟人类的病理过程。而器官芯片，虽然外观上只是一块类似芯片的“塑料板”，但其内部却隐藏着精密的微通道，搭载着活体细胞。与传统的临床前研究相比，器官芯片可以同时进行几十甚至上百个独立实验单元，相当于同时展开上百组对照实验，从而大幅缩短新药研发周期，提高筛选效率。

除了类器官和器官芯片这样的体外新方法外，NAMs还包括计算机模拟、化学、离体、体内（低等发育生物）等多种创新方法。这些方法的共同目标都是减少、优化或替代传统动物试验，以更快地获得同样或更能准确预测人类反应的数据，为监管决策提供有力支持。

CDE在相关文件中明确指出，随着药物创新的飞速发展，先进疗法不断涌现，传统的动物试验模式已难以满足创新药研发的需求。种属差异导致动物试验结果向人体外推的准确性有限；传统动物试验周期长、成本高、通量低，难以满足快速研发的需求；同时，动物保护意识的日益增强也促使全球监管机构大力推进“3R”原则（减少、优化、替代）的实施。

然而，国家药监局在推动NAMs应用的同时，也保持了审慎克制的态度。他们强调，现阶段NAMs产出的数据仅能作为注册辅助证据，无法完全取代整套动物试验。企业在申报新药时，仍需遵循现行法规完成全套评价。

企业视角：替代动物试验模型服务商业化堵点有望松动

“业内其实对此早有预期，因为加速新药研发的需求日益迫切。”大橡科技市场总监王意在接受徽声在线记者采访时表示，国家药监局宣布“先锋计划”虽然在外界看来有些突然，但对于业内人士而言，这却是必然的发展方向。

为了鼓励更多主体参与“先锋计划”试点，国家药监局设置了两条路径：一是创新药企若计划将体外模型数据写入注册材料，可直接申报；二是类器官、器官芯片等NAMs开发机构可单独申请官方牵头的新方法学联合验证。这两条路径在项目推进中可以互相补充，形成合力。

加入“先锋计划”的两条路径

图片来源：国家药监局官网

“先锋计划”的试点不设名额门槛，计划开放五年招募周期。审评全程采用“早期介入、随时沟通、持续跟进”模式，对于疑难项目还可组织专家专题研讨。一旦一套技术完成官方联合验证，后续同场景申报无需重复试验，相当于获得了一张监管认可的标准化通行证。

这一政策有望缓解替代动物试验技术商业化过程中面临的监管不确定性。王意表示，此前相关模型数据虽然可以为药物研发和注册申报提供参考，但其在监管审评中的适用范围、采信程度和证据权重尚不明确。这导致药企难以准确评估此类技术的申报价值和投入回报，在采购服务、扩大验证及持续投入方面往往持谨慎态度。随着“先锋计划”的推进，相关评价标准和监管应用路径有望逐步清晰，从而增强药企采用此类模型的信心。

NAMs的8大应用场景

每经记者据国家药监局相关文件制图

从市场需求来看，药企对类器官和器官芯片的关注正逐渐从单项实验服务转向涵盖计算预测、模型验证和数据分析的一体化解决方案。由于后者能够覆盖更多研发环节，并为关键决策提供更完整的证据支持，其项目价值量在部分应用场景下可能提升至原来的5至10倍。

王意解释称，一体化产品更受药企青睐的核心在于其技术闭环优势。纯AI企业仅能依靠细胞分子数据预测药效，与人体真实生理存在较大差距；而类器官、器官芯片企业则可依托自有活体模型实验数据训练、迭代AI算法，使预测结果更贴合人体实际，从而契合药企降低动物试验成本、加速研发的核心诉求。

专家观点：能否用类器官模型做出关键决策？

实际上，全球几大药品监管部门都在积极推进相关改革。2022年12月，美国FDA现代化法案2.0直接废除了“上市前必须做动物试验”的强制要求，并陆续发布了分阶段淘汰动物试验的路线图和具体指南；欧盟则搭建了虚拟对照组认定机制，用历史数据替代活体动物对照组，并设立了NAMs数据自愿提交“避风港”；英国也发布了路线图，计划分阶段取消皮肤眼刺激、毒素、灵长类代谢追踪等动物试验。

是什么推动了这轮全球性药监改革？国家药监局给出的原因是动物试验结果准确性有限、周期长以及动物保护意识的日益增强。而清华大学药学院院长钱锋则更关注动物试验的成本问题。

据钱锋介绍，一款候选新药从实验室走向人体临床试验需要经历层层递进的成百上千项评价。如果每个评价都用实验动物来做，不仅工作成本会非常高昂，时间也会非常漫长。而且，有些疾病研究可选的实验动物非常有限。以眼底黄斑变性的疾病研究为例，兔子、老鼠本身没有黄斑区，而实验猴的价格已经飙涨到约20万元一只，大规模使用并不现实。“因此，我们非常希望有一些成本可控、又很快速、又和人相近的模型可用。以后能不能用类器官模型去做一些关键的决策，这是我很关心的事。”钱锋说。

中国科学院院士、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军也在密切关注类器官和器官芯片的进展。在首届医药协同创新大会上，他告诉徽声在线记者，NAMs重构新药研发范式有两大核心方向：一是依托人体来源模型挖掘新药靶点，减少动物靶点筛选；二是缩减动物试验环节，加速进入人体临床。除了面向药企的新药研发服务外，面向患者个体化治疗的临床药敏检测市场同样潜力巨大。

此前，临床药敏赛道也存在一大商业化卡点：由于没有临床收费标准，医院无法大规模开展服务。但今年6月30日，国家医保局发布了《检验类医疗服务价格项目立项指南（再次征求意见稿）》，首次将“肿瘤组织类器官培养”“药物敏感性检测”纳入收费目录征集范围。王意直言，一旦医保局正式落地收费标准，肿瘤个体化药敏检测的临床市场就能全面启动，这将是足以与“先锋计划”并列的2026年行业第二大关键事件。

资本视角：短期内类器官、器官芯片无法完全取消动物试验

目前，政策、融资、市场需求三重红利已同步显现，但类器官、器官芯片的短期发展仍有明确天花板。其商业化全面落地还需要跨越技术与数据壁垒。王意坦言，短期之内，类器官、器官芯片的发展无法完全取消动物试验和人体临床试验。这类技术更现实的价值是在适用场景下减少或优化部分动物试验，并为药物的安全性、有效性及临床方案设计提供补充证据。例如在老药新用、无适配动物模型的罕见病/特殊靶点新药等场景上，可以简化部分临床前、临床环节。

CIC灼识咨询副总监文清林也有类似观点。他告诉徽声在线记者，类器官、器官芯片在短期内的核心挑战在于现有技术构建的模型在生理复杂性和标准化程度上均无法与整体动物模型媲美。这导致其数据作为核心注册证据的可信度和接受度不足。具体来说，动物是一个有神经、内分泌和免疫系统联动的整体，而目前的器官芯片大多是孤立的，多器官联动在工程上是巨大挑战。同时，动物试验拥有上百年的应用历史与成熟的评价体系，积累了海量标准化毒理数据，而器官芯片目前最缺乏的是行业标准的建立与验证。

而这背后是数据孤岛问题。据徽声在线记者了解，数据是类器官和器官芯片公司非常核心的资产。在“先锋计划”发布前，行业内大量有效验证数据分散掌握在企业、高校等手中，均属于各家私有。监管层面没有统一、可供评审的公共标准化数据集，这也是短期内类器官、器官芯片无法独立支撑全套药物注册、难以完全替代动物试验的原因之一。

而“先锋计划”最核心的产业价值正是针对性破解政企数据互信难题。监管搭建官方数据提交、专家评审的正规通道，依托监管背书建立清晰权责协同机制，推动企业自愿开放自有验证数据，逐步搭建行业公共标准数据库。这将为类器官和器官芯片的商业化应用提供有力支持。

文清林表示，资本将密切关注头部企业能否推出得到市场验证的标准化产品，与药企合作产生的可靠数据能否形成行业标准，以及监管机构对这类新技术数据的认可政策进展。资本目前高度青睐医工交叉复合团队，倾向于投资既有长期技术壁垒、短期又能靠卖耗材或服务产生稳定现金流的企业。目前国内多数中小厂商仍处于早期技术验证阶段，仅头部企业实现了初步商业化落地，这也侧面印证了兑现周期的长期性。