中国科学家给大脑“装开关”治癫痫 国际同行：其他基因疗法无法实现

【中国科学家给大脑“装开关”治癫痫 国际同行：其他基因疗法无法实现】财联社11月5日电，《新英格兰医学杂志》（NEJM）11月5日发表了一项由中国科学家完成的突破性研究——全球首次化学遗传学神经调控的人体临床研究。国际同行在配发的评论中认为，该研究创新性地把基因治疗与小分子药物结合起来，使治疗强度可按需调整，这是现有其他类型基因疗法无法实现的。该研究由首都医科大学宣武医院赵国光教授团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授团队与健达九州（北京）生物科技有限公司共同完成。其最大的创新点在于，通过一次基因递送，让特定脑区神经元表达一个自然界中并不存在的“人工设计受体”，只认一种特定的小分子药物，不吃药时“静默”，吃药时就被激活。