国内首款基因疗法药物开出首张商业化处方

徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首款自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化应用的重要里程碑。

9月10日，据徽声在线从信念医药处了解，8月24日，其研发的血友病B基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），在天津成功开出了全国首张商业化处方。信念医药方面透露，目前接受治疗的患者凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，达到了预防出血的治疗目标，后续将持续观察其疗效及安全性。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国内批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。这也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引起的遗传性疾病，患者关节和肌肉反复出血，严重时可导致终身残疾。传统的治疗方法需要患者终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子，而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，让人体自身能够持续制造FIX，理论上实现一次给药，长期有效。

一项针对10位受试者的5年长期随访研究显示，接受波哌达可基注射液治疗后，90%的受试者年化出血率为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，显示出显著的治疗效果。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药公布定价为每瓶9.3万元，按体重给药，患者自付上限高达279万元，超出30瓶的部分则免费提供。但即便如此，一年后该药仍未开出商业化首方。信念医药向徽声在线透露，今年6月初，该药患者自付价格已降至139万元及以下，相当于“打五折”。8月，公司还终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的商业化进程。

患者群体有限、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间尚短、认知度较低、更长期数据待积累等因素，都成为了波哌达可基注射液“销售难”的原因。例如，目前血源性、重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的知晓度相对其他罕见病更高，医患双方也相对更了解。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，但从另一方面看，由于存在可及的蛋白替代疗法，药企在推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多个层面都会面临“转换成本”的挑战。

不过，在支付端，信念医药也在积极寻求解决方案。今年8月，徽声在线从信念医药处获悉，该药已进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。叠加慈善项目后，患者实际支出可能压至100万元以内，大大减轻了患者的经济负担。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，有望进一步推动该药的普及和应用。