国产基因疗法首方落地，波哌达可基注射液开启新篇章

徽声在线记者 | 林悦
徽声在线编辑 | 李晴

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化落地的关键一步。

9月10日，徽声在线从信念医药方面获悉，8月24日，其研发的血友病B基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），在天津成功开出了全国首张商业化处方。据信念医药透露，目前接受治疗的患者凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，达到了预防出血的治疗目标，后续还将持续观察其长期疗效及安全性。

波哌达可基注射液作为国内首款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法，于2025年4月正式获得国内批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。这也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引发的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而面临终身残疾的风险。当前的标准治疗方法要求患者终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子，这不仅给患者带来了沉重的经济负担，也极大地影响了他们的生活质量。而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因精准导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行持续制造FIX，理论上实现了“一次给药，长期有效”的治疗目标。

一项针对10位受试者的5年长期随访研究显示，接受波哌达可基注射液治疗后，高达90%的受试者年化出血率降为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，这一结果无疑为血友病B患者带来了新的希望。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药公布了每瓶9.3万元的定价，由于按体重给药，患者自付上限高达279万元，超出30瓶以外的部分才免费提供。这一高昂的价格使得该药在上市一年后仍未开出商业化首方。面对市场压力，信念医药在今年6月初将患者自付价格降至139万元及以下，相当于“打五折”。同时，8月公司还终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的商业化进程。

患者群体有限、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间尚短、市场认知度低、更长期数据待积累等因素，共同构成了波哌达可基注射液“不好卖”的困境。例如，目前血源性、重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的能见度相对其他罕见病更高，医患双方也相对更了解。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，从另一角度看，有前述可及的蛋白替代疗法存在，药企在推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多层面都会面临“转换成本”的挑战。

不过，在支付端，信念医药也在积极寻求突破。今年8月，徽声在线从信念医药获悉，该药已成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。叠加慈善项目后，患者实际支出有望压至100万元以内，这无疑将大大减轻患者的经济负担。

另外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，有望进一步降低患者用药成本。