国产基因疗法首张处方落地，市场挑战与机遇并存

徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化落地的关键一步。

据徽声在线9月10日从信念医药获得的最新消息，8月24日，其自主研发的血友病B基因治疗药物——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）在天津成功开出全国首张商业化处方。信念医药方面透露，经过一段时间的治疗观察，患者体内凝血因子IX（FIX）的活性水平已得到显著提升，成功达到了预防出血的治疗目标。目前，公司正持续跟踪患者的长期疗效及安全性情况。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗中重度血友病B的成年患者。这一产品的获批，不仅标志着信念医药在基因治疗领域的重大突破，也使其成为公司目前唯一实现商业化的产品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引起的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而面临终身残疾的风险。传统的治疗方法需要患者终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子，给患者带来了沉重的经济负担和生活不便。而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因精准导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行制造出FIX，从而实现一次给药、长期有效的治疗效果。

一项针对10位受试者的5年长期随访研究显示，接受波哌达可基注射液治疗后，高达90%的受试者年化出血率为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗。这一数据充分证明了该药物的长期疗效和安全性。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药物公布了每瓶9.3万元的定价，且按体重给药。这意味着，对于部分患者而言，自付费用上限可能高达279万元。尽管超出30瓶以外的部分药物将免费提供，但高昂的价格仍然让许多患者望而却步。因此，在公布定价后的一年多时间里，该药物一直未能开出商业化首方。

面对市场挑战，信念医药积极调整策略。今年6月初，公司宣布将患者自付价格降至139万元及以下，相当于在原定价基础上“打五折”。同时，8月公司还终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药物的商业化推广工作。

尽管价格有所下调，但波哌达可基注射液仍面临着患者数量少、定价高、存在替代疗法以及作为新技术认知度低等多重挑战。此外，作为基因治疗药物，其更长期的数据积累也是市场接受度的重要因素之一。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，由于血源性、重组凝血因子等替代疗法已被纳入国家医保目录，血友病的能见度相对较高，医患对其也相对更了解。因此，在推广全新的基因疗法时，药企在患者和医生等多层面都会面临一定的“转换成本”。

不过，在支付端方面，信念医药也在积极寻求突破。今年8月，公司向徽声在线透露，波哌达可基注射液已成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。叠加慈善项目后，患者实际支出有望压至100万元以内。这一举措无疑将大大减轻患者的经济负担，提高药物的可及性。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，有望进一步降低患者的用药成本。