国产基因疗法首单处方落地，市场挑战与机遇并存

徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，近日成功实现了商业化首单处方。

据徽声在线9月10日消息，信念医药于8月24日在天津完成了其血友病B基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）的全国首张处方开具。信念医药方面透露，经过治疗，患者的凝血因子IX（FIX）活性水平有了显著提升，已达到预防出血的预期治疗目标。目前，公司正持续跟踪患者的长期疗效及安全性情况。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国内上市批准，专门用于治疗中重度血友病B的成年患者。这也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品。

血友病B是一种由于凝血因子Ⅸ基因突变导致的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而面临终身残疾的风险。传统的治疗方法要求患者终身反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子。而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因直接导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行持续生产FIX，理论上实现一次给药，长期有效的治疗效果。

根据一项对10位受试者进行的5年长期随访研究，接受波哌达可基注射液治疗后，高达90%的受试者年化出血率为零，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药物公布了每瓶9.3万元的定价。由于采用按体重给药的方式，患者自付费用上限高达279万元，尽管超出30瓶的部分将免费提供，但仍给患者带来了沉重的经济负担。

在随后的一年里，该药物一直未能开出商业化首方。直到今年6月初，信念医药宣布将患者自付价格降至139万元及以下，相当于在原价基础上打了五折。同时，公司在8月终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药物的商业化进程。

患者群体有限、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间尚短、市场认知度低、更长期的数据有待积累，这些都是波哌达可基注射液在商业化过程中面临的挑战。

以血友病治疗为例，目前血源性和重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的知晓度和治疗可及性相对其他罕见病更高，医患双方也更为熟悉。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，从另一方面来看，正是由于存在这些可及的蛋白替代疗法，药企在推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多个层面都会面临一定的“转换成本”。

不过，在支付端，信念医药也在积极寻求解决方案。今年8月，公司向徽声在线透露，该药物已成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。在叠加慈善项目后，患者的实际支出有望控制在100万元以内。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药代表出席了今年商保创新药目录的现场价格协商环节。