国产基因疗法首单处方落地，市场挑战与机遇并存

徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，近日成功实现了商业化首单处方。

据徽声在线9月10日消息，信念医药于8月24日在天津完成了其血友病B基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）的全国首张处方开具。信念医药方面透露，经过治疗，患者的凝血因子IX（FIX）活性水平得到了显著提升，已达到预防出血的治疗目标。目前，公司正持续跟踪患者的长期疗效及安全性。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国内批准，专门用于治疗中重度血友病B的成年患者。该产品也是信念医药目前唯一实现商业化的药品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引发的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而面临终身残疾的风险。传统治疗方法要求患者终身反复注射外源性血浆制品或重组凝血因子，而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因直接导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行持续制造FIX，理论上实现一次给药，长期有效。

根据一项对10位受试者进行的5年长期随访研究，接受波哌达可基注射液治疗后，90%的受试者年化出血率降至0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，显示出显著的治疗效果。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药定价为每瓶9.3万元，按体重给药计算，患者自付上限高达279万元，尽管超出30瓶的部分免费提供，但仍给患者带来了沉重的经济负担。因此，在上市一年后，该药仍未开出商业化首方。

面对市场挑战，信念医药积极调整策略。今年6月初，公司宣布将患者自付价格降至139万元及以下，相当于原价的一半。同时，8月公司终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的商业化推广。

患者群体有限、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间短、认知度低、更长期数据待积累等因素，共同构成了波哌达可基注射液市场推广的难题。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，由于血源性、重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的认知度相对较高，医患双方也更为熟悉。然而，这也意味着药企在推广全新的基因疗法时，需要克服患者和医生等多层面的“转换成本”。

不过，在支付端，信念医药也取得了一定进展。今年8月，公司透露该药已纳入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保项目。叠加慈善项目后，患者实际支出有望压至100万元以内，进一步减轻了患者的经济压力。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药参与了今年商保创新药目录的现场价格协商环节，有望进一步拓展市场覆盖范围。