国内首款基因疗法药物开出首张商业化处方

徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化首张处方。

据徽声在线9月10日消息，信念医药于8月24日宣布，其自主研发的血友病B基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），在天津成功开出了全国首张商业化处方。信念医药透露，目前接受治疗的患者凝血因子IX（FIX）活性水平显著提升，已达到预防出血的治疗目标，后续将持续监测其疗效和安全性。

波哌达可基注射液作为国内首款基于AAV（腺相关病毒）的基因疗法，于2025年4月正式获批上市，主要用于治疗中重度血友病B成年患者。该产品也是信念医药目前唯一实现商业化的药物。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引发的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而面临终身残疾的风险。传统治疗方法要求患者终身反复注射外源性血浆制品或重组凝血因子，而波哌达可基注射液则采用AAV作为载体，通过静脉注射将FIX基因导入患者体内。这一过程相当于为人体提供了一份“生产指南”，使人体能够自行持续制造FIX，理论上可实现一次给药、长期有效。

根据一项对10名受试者进行的5年长期随访研究，接受波哌达可基注射液治疗后，90%的受试者年化出血率为零，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，显示出显著的临床效益。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药定价为每瓶9.3万元，按体重给药计算，患者自付上限高达279万元，超出30瓶部分则免费提供。但即便如此，一年后该药仍未开出商业化首方。信念医药向徽声在线表示，今年6月初，公司调整了患者自付价格，降至139万元及以下，相当于原价的一半。8月，公司还终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药的推广和销售。

患者群体有限、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新兴技术的基因治疗药物上市时间较短、市场认知度低、长期数据尚待积累，都是波哌达可基注射液面临的市场挑战。例如，目前血源性和重组凝血因子已被纳入国家医保目录，血友病的知晓度相对较高，医患双方也更为熟悉。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，从另一方面看，由于已有可及的蛋白替代疗法存在，药企在推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多个层面都会面临“转换成本”的问题。

不过，在支付端，信念医药也在积极寻求解决方案。今年8月，徽声在线从信念医药获悉，该药已纳入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保项目。叠加慈善项目后，患者实际支出有望控制在100万元以内。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药参与了今年商保创新药目录的现场价格协商环节，为进一步降低患者负担、提高药物可及性而努力。