诺华DM1药物III期试验未达预期，后续开发待定

在9月8日这一天，全球知名制药企业诺华对外公布了一则重要消息：其针对1型强直性肌营养不良（DM1）所研发的药物del-desiran，在III期HARBOR临床试验中未能达成预期的主要终点目标。具体数据显示，与接受安慰剂治疗的患者组相比，使用del-desiran治疗的患者在视频手部张开时间（vHOT）这一关键指标上，并未展现出具有统计学意义的显著改善。尽管如此，诺华方面也指出，在研究的次要终点以及探索性分析环节中，他们确实观察到了某些临床活性的积极迹象，并且药物的安全性表现总体上与之前的研究数据保持一致。基于这些发现，诺华表示将深入分析完整的试验数据，并在与相关监管机构进行充分沟通后，再决定该药物的后续开发策略。此外，诺华还透露，其抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的研发管线正在稳步推进中，未来有望为更多患者带来新的治疗选择。