诺华DM1药物III期试验未达预期主要目标

在9月8日这一天，全球知名制药企业诺华对外公布了一则重要消息：其针对1型强直性肌营养不良（DM1）所研发的del-desiran药物，在III期HARBOR临床试验中未能达到预期的主要终点目标。根据详细的数据分析，与接受安慰剂治疗的患者群体相比，使用del-desiran的患者在视频手部张开时间（vHOT）这一关键指标上，并未展现出具有统计学意义的显著改善。尽管如此，诺华方面也指出，在次要终点以及探索性分析环节中，研究团队还是观察到了某些临床活性的积极迹象，并且该药物在安全性方面的表现与之前的数据保持一致。诺华表示，接下来公司将对完整的试验数据进行深入剖析，并在与相关监管机构进行充分沟通后，再决定del-desiran药物的后续开发策略与路径。此外，诺华还透露，其抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的研发管线目前仍在稳步推进之中。