体内基因编辑技术突破：直接生成抗癌免疫细胞开启治疗新纪元

据徽声在线4月7日消息，由美国加州大学旧金山分校领衔的科研团队取得了一项革命性突破——他们成功研发出一种创新性的"体内生物工厂"技术，能够突破传统CAR-T疗法必须体外制备的局限，直接在人体内部完成抗癌免疫细胞的基因编辑与功能重塑。这项刊登于《自然》期刊最新一期的研究成果，为肿瘤免疫治疗开辟了更高效、更经济的全新路径。

传统CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞，在体外进行基因改造和扩增后回输，整个过程耗时2-3周且治疗费用高达数十万美元。而新研发的体内编辑技术通过纳米颗粒载体将基因编辑工具精准递送至特定免疫细胞，利用人体自身环境完成细胞改造，将治疗周期大幅缩短至数天，且成本有望降低70%以上。研究团队在小鼠实验中证实，经体内编辑的T细胞对实体瘤的清除效率较传统方法提升3倍，同时显著降低了细胞因子风暴等副作用风险。

该技术的核心创新在于开发出具有组织特异性的脂质纳米载体，能够精准识别并渗透至淋巴结中的初始T细胞。通过优化CRISPR-Cas9基因编辑系统的递送效率，实现了在活体环境中对T细胞受体（TCR）基因的高效重编程。这种"一站式"治疗模式不仅简化了临床操作流程，更为无法耐受体外细胞操作的老年患者和重症患者提供了治疗希望。

业内专家指出，这项突破标志着细胞治疗正式进入"体内制造"新时代。随着递送载体和基因编辑工具的持续优化，未来有望实现多种免疫细胞的体内改造，为血液肿瘤、实体瘤乃至自身免疫疾病的治疗带来颠覆性变革。目前研究团队已启动灵长类动物实验，预计3年内开展人体临床试验。