基因编辑突破：单次治疗实现胆固醇长期调控

据徽声在线6月3日最新报道，英国伦敦大学学院科研团队在基因治疗领域取得突破性进展——一项创新性的基因编辑疗法在临床试验中展现出惊人效果。研究人员通过单次静脉输注的方式，为多名高胆固醇血症患者实施了新型基因干预治疗，结果显示受试者体内低密度脂蛋白胆固醇（即俗称的'坏胆固醇'）水平出现显著下降。这项发表于《新英格兰医学杂志》最新刊期的研究成果，标志着人类首次实现通过单次基因编辑手段长期调控胆固醇代谢，为心血管疾病防治开辟了全新路径。

传统降胆固醇治疗需要患者长期服用他汀类药物，而该基因疗法通过精准修改肝脏细胞中的PCSK9基因表达，从根源上减少胆固醇合成。试验数据显示，接受治疗180天后，患者平均LDL-C水平较基线下降54%，且未出现严重不良反应。研究负责人表示，这种'一次性治疗，终身受益'的模式有望彻底改变心血管疾病的治疗范式，特别适合药物依从性差的老年患者群体。目前团队正筹备更大规模的三期临床试验，预计三年内完成全部验证工作。